Sant Joan de Déu acull una reunió internacional sobre teràpies CAR-T per a malalties autoimmunes sistèmiques pediàtriques
Destacats experts internacionals s'han donat cita a l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona per a una trobada d'alt nivell dedicat a impulsar les teràpies amb cèl·lules CAR-T en nens amb malalties autoimmunes sistèmiques greus. Coorganitzada juntament amb ERN RITA, la iniciativa ha reunit especialistes de tot el món per a abordar reptes clínics i de recerca clau en aquest camp terapèutic emergent
La trobada ha congregat a reumatòlegs pediàtrics, immunòlegs, experts en teràpies CAR-T i representants de famílies amb l'objectiu comú de construir un consens internacional sobre la integració responsable i basada en l'evidència d'aquestes teràpies altament innovadores en l'atenció pediàtrica complexa.
Cap a criteris clínics compartits
La trobada ha tingut com a punt de partida una discussió de consens entre experts orientada a definir criteris clínics harmonitzats per a nens potencialment candidats a teràpies CAR-T. Tot i que les CAR-T han transformat els resultats en determinades indicacions oncològiques, el seu ús en malalties autoimmunes continua restringit a pacients altament seleccionats.
Un dels principals desafiaments en aquest camp emergent és la manca de criteris consensuats d’inclusió i exclusió, així com de factors pronòstics i mesures de resultat estandarditzades i validades. Les discussions s’han centrat en patologies complexes com el lupus eritematós sistèmic, les miopaties inflamatòries juvenils i l’esclerosi sistèmica juvenil, establint les bases per a futures col·laboracions multicèntriques i projectes de recerca translacional.
Workshop internacional sobre CAR-T en malalties immunològiques rares
L'element central de la trobada ha estat el taller internacional sobre teràpies amb cèl·lules CAR-T en malalties immunològiques rares. La sessió ha reunit especialistes de referència per a analitzar com aquestes teràpies cel·lulars avançades podrien integrar-se de manera responsable en el tractament de malalties pediàtriques greus mediades pel sistema immunitari.
Al llarg de la jornada, els experts han revisat l'experiència clínica actual, les estratègies emergents en CAR-T i els assajos en curs liderats per l'àmbit acadèmic i la indústria. Les discussions s'han centrat en la seva possible aplicació en la vasculitis autoimmune, l'encefalitis autoimmune i les malalties reumàtiques pediàtriques, així com en la necessitat d'establir criteris compartits d'elegibilitat, mesures de resultat robustes i un seguiment immunològic estructurat a llarg termini.
L'esdeveniment ha atret una sòlida participació internacional, reunint més de 200 professionals de 40 països. Aquest ampli interès ha reflectit el creixent impuls global per expandir les teràpies CAR-T més enllà de l'oncologia i avaluar el seu possible paper en malalties autoimmunes pediàtriques greus.
Construint el futur de la recerca en malalties rares
La trobada ha finalitzat amb una sessió dirigida als membres més joves de ERN RITA, orientada a promoure la col·laboració entre professionals en fases inicials de la seva trajectòria i a identificar línies estratègiques de recerca en malalties immunològiques rares. Aquest espai ha afavorit l'intercanvi d'idees, la creació de xarxes professionals i la posada en marxa de noves iniciatives col·laboratives dins de la xarxa europea de referència.
Una iniciativa internacional que consolida el paper de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona com a centre de referència en teràpies pediàtriques avançades i la seva aposta per la recerca cooperativa per a millorar l'atenció de nens amb malalties inmunomediadas complexes.