Sant Joan de Déu acoge una reunión internacional sobre terapias CAR-T para enfermedades autoinmunes sistémicas pediátricas
Destacados expertos internacionales se han dado cita en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona para un encuentro de alto nivel dedicado a impulsar las terapias con células CAR-T en niños con enfermedades autoinmunes sistémicas graves. Coorganizada junto con ERN RITA, la iniciativa ha reunido a especialistas de todo el mundo para abordar retos clínicos y de investigación clave en este campo terapéutico emergente.
El encuentro ha reunido a reumatólogos pediátricos, inmunólogos, expertos en terapias CAR-T y representantes de familias con el objetivo común de construir un consenso internacional sobre la integración responsable y basada en la evidencia de estas terapias altamente innovadoras en la atención pediátrica compleja.
Hacia criterios clínicos compartidos
El encuentro ha tenido como punto de partida una discusión de consenso entre expertos orientada a definir criterios clínicos armonizados para niños potencialmente candidatos a terapias CAR-T. Aunque las CAR-T han transformado los resultados en determinadas indicaciones oncológicas, su uso en enfermedades autoinmunes ha permanecido restringido a pacientes altamente seleccionados.
Uno de los principales desafíos en este campo emergente ha sido la ausencia de criterios consensuados de inclusión y exclusión, así como de factores pronósticos y medidas de resultado estandarizadas y validadas. Las discusiones se han centrado en patologías complejas como el lupus eritematoso sistémico, las miopatías inflamatorias juveniles y la esclerosis sistémica juvenil, sentando las bases para futuras colaboraciones multicéntricas y proyectos de investigación traslacional.
Workshop internacional sobre CAR-T en enfermedades inmunológicas raras
El elemento central del encuentro ha sido el taller internacional sobre terapias con células CAR-T en enfermedades inmunológicas raras. La sesión ha reunido a especialistas de referencia para analizar cómo estas terapias celulares avanzadas podrían integrarse de forma responsable en el tratamiento de enfermedades pediátricas graves mediadas por el sistema inmunitario.
A lo largo de la jornada, los expertos han revisado la experiencia clínica actual, las estrategias emergentes en CAR-T y los ensayos en curso liderados por el ámbito académico y la industria. Las discusiones se han centrado en su posible aplicación en la vasculitis autoinmune, la encefalitis autoinmune y las enfermedades reumáticas pediátricas, así como en la necesidad de establecer criterios compartidos de elegibilidad, medidas de resultado robustas y un seguimiento inmunológico estructurado a largo plazo.
El evento ha atraído una sólida participación internacional, reuniendo más de 200 profesionales de 40 países. Este amplio interés ha reflejado el creciente impulso global por expandir las terapias CAR-T más allá de la oncología y evaluar su posible papel en enfermedades autoinmunes pediátricas graves.
Construyendo el futuro de la investigación en enfermedades raras
El encuentro ha finalizado con una sesión dirigida a los miembros más jóvenes de ERN RITA, orientada a promover la colaboración entre profesionales en fases iniciales de su trayectoria y a identificar líneas estratégicas de investigación en enfermedades inmunológicas raras. Este espacio ha favorecido el intercambio de ideas, la creación de redes profesionales y la puesta en marcha de nuevas iniciativas colaborativas dentro de la red europea de referencia.
Una iniciativa internacional que consolida el papel del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona como centro de referencia en terapias pediátricas avanzadas y su apuesta por la investigación cooperativa para mejorar la atención de niños con enfermedades inmunomediadas complejas.