La HP1 es una enfermedad rara y hereditaria que puede afectar significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como de sus familias y cuidadores. En la HP1, el hígado produce oxalato en exceso, que se combina con calcio en los tejidos para formar cristales tóxicos. Estos cristales pueden causar piedras renales recurrentes, daño renal e, incluso, insuficiencia renal y daño multiorgánico en casos graves. El tratamiento estándar incluye medidas de apoyo, diálisis y trasplante de hígado y riñón, dependiendo de la función renal de la persona.
Las pruebas clínicas sugieren que, después de 6 meses de tratamiento, lumasiran, junto con el tratamiento estándar, reduce los niveles de oxalato en el cuerpo en comparación con el tratamiento estándar solo. Sin embargo, el impacto de la HP1 y la enfermedad renal avanzada en la calidad de vida de los pacientes en el modelo económico es incierto, lo que genera incertidumbre en las estimaciones sobre la rentabilidad del tratamiento. A pesar de ello, se considera que lumasiran probablemente ofrezca beneficios clínicos importantes para las personas con HP1 y se considera un uso adecuado de los recursos del NHS dentro del contexto de un servicio altamente especializado. Por lo tanto, se recomienda el uso de lumasiran en el NHS.
Accede a las recomendaciones